關(guān)于印發(fā)《第五批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》政策解讀

一、《第五批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》主要特點(diǎn)

為進(jìn)一步落實(shí)原國家衛(wèi)生計(jì)生委等6部門《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》要求，豐富兒童適用藥品的品種、劑型和規(guī)格，滿足兒科臨床用藥需求，2024年，國家衛(wèi)生健康委、工業(yè)和信息化部和國家藥監(jiān)局通過組織專家遴選、社會(huì)公示等，研究制定《第五批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》。第五批清單有15個(gè)品種，涉及25個(gè)規(guī)格、8種劑型，覆蓋全身用抗感染藥、呼吸系統(tǒng)用藥、抗腫瘤藥及免疫調(diào)節(jié)劑等治療領(lǐng)域。

主要有四個(gè)特點(diǎn)：一是立足兒童用藥需求，清單重點(diǎn)關(guān)注低齡兒童用藥、急搶救用藥等，聽取臨床一線意見，優(yōu)先選取能解決臨床突出問題的藥品；二是貼近兒童用藥特點(diǎn)，清單中多個(gè)藥品國內(nèi)已上市但無兒童適宜劑型，如口服溶液劑、乳膏劑等，同時(shí)關(guān)注兒童適宜規(guī)格，以增加兒童用藥順應(yīng)性；三是加強(qiáng)相關(guān)政策協(xié)同，清單納入部分罕見病用藥，進(jìn)一步加強(qiáng)與罕見病目錄的銜接，強(qiáng)化鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)的整體效應(yīng)；四是兼顧企業(yè)研發(fā)意向，本次遴選結(jié)合前四批清單實(shí)施情況，通過數(shù)據(jù)分析和專家論證等方式綜合評(píng)估了品種潛在的開發(fā)難度和市場空間。

二、鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單遴選的主要考慮

《第五批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》綜合考慮臨床用藥必需性和最新藥品研發(fā)進(jìn)展。一是堅(jiān)持臨床需求為導(dǎo)向。基于有效性和適宜性，在遴選過程中將藥品按國內(nèi)“新通用名”、“新劑型”、“新規(guī)格”分類，重點(diǎn)選擇國內(nèi)暫無通用名藥品，以及在全球有一定銷售額的新劑型新規(guī)格藥品，補(bǔ)充選擇第九版WHO兒童基本藥物標(biāo)準(zhǔn)清單（EMLc）新增品種。二是關(guān)注最新藥品研發(fā)進(jìn)展。重點(diǎn)跟進(jìn)近年來以來歐美兒童用藥法案推動(dòng)下獲批上市的新通用名和新增適應(yīng)癥藥品，同時(shí)納入部分抗體類生物藥，引領(lǐng)兒童用藥研發(fā)。

三、前四批《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》實(shí)施情況

為做好保障兒童用藥工作，促進(jìn)兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報(bào)審評(píng)，滿足兒科臨床用藥需求，2016年以來，國家衛(wèi)生健康委會(huì)同有關(guān)部門，先后制定并發(fā)布了四批含129種藥品的《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》。目前，其中的30個(gè)藥品已獲批上市，覆蓋神經(jīng)系統(tǒng)用藥、消化道和新陳代謝用藥、心血管系統(tǒng)用藥等8個(gè)治療領(lǐng)域，其中有15個(gè)是罕見病用藥。主要有以下成效：

一是填補(bǔ)國內(nèi)用藥空白。前四批清單30個(gè)已上市藥品中，27個(gè)為清單發(fā)布后首次獲批上市，且其中12個(gè)為國內(nèi)新通用名藥品，如國內(nèi)首個(gè)治療兒童痙攣癥罕見病的氨己烯酸散劑，國內(nèi)首個(gè)治療新生兒低氧性呼吸衰竭和肺動(dòng)脈高壓的一氧化氮吸入劑，國內(nèi)首個(gè)治療晚期霍奇金淋巴瘤的甲基芐肼膠囊劑，以及國內(nèi)首個(gè)家族性地中海熱罕見病的阿那白滯素注射劑，實(shí)現(xiàn)相關(guān)用藥的從無到有，滿足兒科臨床用藥需求。

二是增加兒童用藥順應(yīng)性。前四批清單已上市藥品中，13個(gè)為國內(nèi)已上市但無兒童適宜劑型，包括口服溶液劑、灌腸劑等多種低齡兒童適宜劑型；2個(gè)為國內(nèi)已上市但無兒童適宜規(guī)格，如碳酸氫鈉注射劑1.4%（100ml）等，既能更好匹配不同年齡段兒童的用藥需求，增加兒童用藥順應(yīng)性，同時(shí)促進(jìn)藥物合理使用，提升臨床用藥可及。

三是有效引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。前四批清單堅(jiān)持臨床需求導(dǎo)向，推進(jìn)兒童藥品的研發(fā)申報(bào)，鼓勵(lì)企業(yè)合理調(diào)整研發(fā)戰(zhàn)略布局，避免研發(fā)盲目性，同時(shí)結(jié)合生產(chǎn)工藝難度、原料藥供應(yīng)、參比制劑備案等因素綜合評(píng)估品種開發(fā)可行性，降低企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)難度，提升企業(yè)開發(fā)積極性。

四、鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單實(shí)施的配套政策

國家衛(wèi)生健康委會(huì)同工業(yè)和信息化部、國家醫(yī)保局、國家藥監(jiān)局建立跨部門信息共享、溝通會(huì)商和協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制，分別按職責(zé)和鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品政策要求，推進(jìn)鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品研發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)、使用、報(bào)銷等配套政策銜接協(xié)同，鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單相關(guān)配套支持政策的落細(xì)落實(shí)，增強(qiáng)了呵護(hù)兒童健康的制度保障。下一步，我們將深入學(xué)習(xí)貫徹黨的二十屆三中全會(huì)精神，落實(shí)《中共中央關(guān)于進(jìn)一步全面深化改革、推進(jìn)中國式現(xiàn)代化的決定》對(duì)健全保障婦女兒童合法權(quán)益制度和提高基本生育和兒童醫(yī)療公共服務(wù)水平的部署，以《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》及完善其配套支持政策為重點(diǎn)，不斷豐富兒童適宜藥品的品種、劑型和規(guī)格，提升兒童藥品供應(yīng)保障水平，為護(hù)佑兒童健康提供更多工具和手段。

來源： 國家衛(wèi)生健康委網(wǎng)站